Iptacopan (Synonymes : LNP023) N° CAS : 1644670-37-0

Iptacopan (Synonymes : LNP023) N° CAS : 1644670-37-0

Structure chimique : Iptacopan (Synonymes : LNP023)
N° CAS : 1644670-37-0

Description

Structure chimique : Iptacopan (Synonymes : LNP023)

N° CAS : 1644670-37-0

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Iptacopan (Synonymes : LNP023)

Numéro de catalogue:URK-V2532Utilisé uniquement pour le laboratoire.

L'iptacopan, également connu sous le nom de Vebicorstat, est un nouvel inhibiteur oral du facteur B, un élément clé de la voie alternative du complément.

 

Activité biologique

L'iptacopan, également connu sous le nom de Vebicorstat, est un nouvel inhibiteur oral du facteur B, un élément clé de la voie alternative du complément. Il est indiqué pour le traitement de la microangiopathie thrombotique associée à la transplantation de cellules souches hématopoïétiques (HSCT-TMA) et est actuellement à un stade avancé de développement clinique.
Iptacopan agit en bloquant l'activation du facteur B et la formation ultérieure du complexe C3 convertase, ce qui entraîne les effets en aval de la voie alternative du complément. En inhibant cette voie, il a été démontré que l'iptacopan diminue le risque de microangiopathie thrombotique, une maladie potentiellement mortelle souvent observée chez les patients subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques.
Des études ont montré des résultats prometteurs pour l'utilisation de l'Iptacopan dans le traitement de la HSCT-TMA, sans effets indésirables significatifs signalés. Dans un essai de phase 2, le traitement par Iptacopan a entraîné une réponse complète chez 43 % des patients atteints de HSCT-TMA, contre 0 % dans le groupe placebo. De plus, l'Iptacopan a également été étudié dans d'autres maladies médiées par le complément telles que l'hémoglobinurie paroxystique nocturne et la glomérulopathie C3.

 

Propriétés physicochimiques

M.Wt

422.52

Formule

C25H30N2O4

N ° CAS.

1644670-37-0

Apparence

Solide

Stockage

Poudre solide

-20 diplôme 3 ans ;

4 diplôme 2 ans

Dans le solvant

-80 diplôme 6 mois

-20 degré 1 mois

Solubilité

 

Nom chimique

 

 

Les références

1. Ricklin D, Reis ES, Lambris JD. Complément dans la maladie : un système de défense devenu offensif. Nat Révérend Néphrol. 2016;12(7) :383-401.

 

2. Hillmen P. Comprendre l'hémolyse médiée par le complément et l'inhibition du complément. Blood Rev.2013 ;27(4) :213-219.

 

3. Jodele S, Dandoy CE, Lane A et al. Blocage du complément pour la MAT associée à la HSCT : leçons tirées d'une large cohorte traitée par éculizumab. Sang. 2020 ;135(12) :1049-1057.

 

4. Cho BS, Yahng SA, Lee SE et al. Efficacité de l'éculizumab et comparaison des facteurs pronostiques chez les patients atteints de microangiopathie thrombotique associée à une greffe de cellules souches hématopoïétiques. Greffe de moelle sanguine Biol. 2013;19(9) :1268-1272.

 

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