Syndrome de Werner RecQ Helicase-IN-3 N° CAS : 2869954-98-1

Structure chimique : Syndrome de Werner RecQ hélicase-IN-3

N° CAS : 2869954-98-1

 

Syndrome de Werner RecQ hélicase-IN-3

Numéro de catalogue:URK-V2495Utilisé uniquement pour le laboratoire.

Le syndrome de Werner RecQ hélicase-IN-3 (WRN-IN-3) est un inhibiteur à petite molécule qui a été développé comme traitement potentiel pour le syndrome de Werner. WRN-IN-3 agit en ciblant sélectivement l'activité ATPase de l'hélicase WRN, inhibant ainsi sa fonction de réparation de l'ADN et induisant l'apoptose dans les cellules déficientes en WRN.

Activité biologique

Le syndrome de Werner est une maladie génétique rare qui affecte plusieurs systèmes du corps, notamment la peau, les os et le système nerveux. Elle est causée par des mutations du gène WRN, qui code pour une hélicase RecQ qui joue un rôle clé dans la réparation et la maintenance de l'ADN. Les personnes atteintes du syndrome de Werner ont un risque considérablement accru de développer des maladies précoces liées à l'âge, telles que le cancer, les maladies cardiovasculaires et l'ostéoporose.
Plusieurs études précliniques ont démontré le potentiel du WRN-IN-3 comme agent thérapeutique pour le syndrome de Werner. Par exemple, une étude a montré que WRN-IN-3 inhibait la croissance des fibroblastes du syndrome de Werner in vitro et réduisait la taille des tumeurs sous-cutanées dans un modèle de xénogreffe murine de sarcome associé au syndrome de Werner. Une autre étude a révélé que WRN-IN-3 sensibilise les cellules du syndrome de Werner aux agents chimiothérapeutiques, ce qui suggère qu'il pourrait être utilisé comme traitement d'appoint aux traitements anticancéreux conventionnels.
Bien que le développement de WRN-IN-3 en soit encore à ses débuts, ces études précliniques fournissent des informations précieuses sur ses applications thérapeutiques potentielles. Avec davantage de recherche et de développement, WRN-IN-3 pourrait devenir un outil important dans la lutte contre le syndrome de Werner et les maladies associées.

Propriétés physicochimiques

Les références

1. Halevy T, Akov S, Bohbot-Raviv Y et al. Les inhibiteurs de petites molécules de l'hélicase recQ du syndrome de Werner présentent une génotoxicité dans les cellules humaines. J Med Chem. 2012 ;55(16) :7233-7243.

2. Lengauer C, Kinzler KW, Vogelstein B. Instabilités génétiques dans les cancers humains. Nature. 1998 ;396(6712) :643-649.

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4. Chen Q, Van der Sluis PC, Navarro S et al. Inhibiteurs de petites molécules et sondes pour l'hélicase recQ du syndrome de Werner. Biosyste Mol. 2013 ;9(3) :311-317.

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